генная терапия in vivo

in vivo gene therapy

[греч. gen(os) — род, происхождение; therapeia — забота, уход, лечение; in vivo — в живом]

введение в ткань или орган организма олиго- или полинуклеотидного материала (ДНК или РНК) для синтеза в нем отсутствующих или производимых в недостаточных количествах продуктов (белков) или для подавления функционирования нежелательных генов с целью устранения определенного генетического нарушения. Г.т. in vivo ставит целью лечение не генов, а заболевания организма с использованием генов. Основные задачи этой методологии заключаются или в компенсации метаболического дефекта, или в создании внутри клетки поражающего агента. Общей проблемой любого варианта Г.т. in vivo является доставка нуклеиновой кислоты или олигонуклеотида к своим мишеням и их стабильность. Это означает доставку генетического материала к определенным тканям или органам, проникновение через плазматическую мембрану и воздействие на определенную мишень внутри клетки. В качестве средств доставки используются различные ДНК- и РНК-содержащие вирусы, липосомы, природные белкилиганды и др. Первая успешная попытка лечения тяжелого обычно несовместимого с жизнью наследственного иммунологического заболевания, вызванного дефектом в гене, кодирующем фермент аденозиндезаминазу, была осуществлена в 1990 г. В. Андерсеном с соавт.

ср. генная терапия ex vivo